基因疗法如今已研究了数十年,近十年来大约有十种基于DNA的基因疗法获得了监管批准。尽管取得了这些成功,但DNA基因疗法仍然存在局限性,因为其中大多数使用病毒载体,这可能会在患者体内引发不希望的免疫激活。基于RNA的替代疗法可能在理论上规避与DNA基因疗法相关的一些问题,并且也一直是密集研究和开发的焦点。此外,过去5年中首个RNA药物和基于mRNA的疫苗的批准和有效性,进一步提高了对这类疗法的兴趣。使用RNA作为疗法的主要缺点是裸露的RNA不能简单地注射,因为它具有免疫原性,容易受到酶降解,并且细胞不会摄取它。因此,需要替代的递送系统来递送治疗性RNA。目前批准的RNA疗法使用脂质纳米颗粒(lipid nanoparticles,LNPs)来克服这些问题。RNA被包装在LNPs中,这些LNPs在循环过程中保护RNA免受降解,使其能够进入细胞,然后将RNA内容物释放到细胞质中,以便RNA可以被核糖体用来合成所需的蛋白质。RNA-LNPs的关键成分是可电离脂质。这些脂质与RNA结合,使其能够被封装进类似脂质体的LNPs中。
LNPs保护脆弱的核酸,确保有效递送,克服生物障碍,使基因疗法更容易获得、可扩展,更安全,可广泛用于医疗用途。
Progen开发了针对小分子,蛋白质和mRNA的脂质纳米颗粒递送试剂盒:
分类 | 货号 | 名称 | 特点 |
小分子递送 | LNP Small Molecule Delivery Kit
| 针对疏水性和两亲性小分子进行了优化,提供了一种比传统脂质体具有更高载药能力的高效药物递送方法。 | |
PR6111 | LNP FluoGreen Small Molecule Delivery Kit
| 针对疏水性和两亲性小分子进行了优化,提供了一种比传统脂质体具有更高载药能力的高效药物递送方法。FluoGreen小分子递送纳米颗粒是标记荧光的纳米乳液,易于被活细胞内化,并且可以在不到2小时内通过多种平台(流式细胞术、微孔板检测、荧光和共聚焦显微镜)进行可视化,激发/发射波长为495/503nm。 | |
蛋白递送 | LNP Protein Delivery Kit | 蛋白质递送纳米颗粒结合蛋白质,而不考虑其分子量和等电点。在不影响蛋白质结构或活性的情况下,需要蛋白质中的标签与蛋白质递送纳米颗粒有效结合使蛋白质在细胞内有效递送,确保摄取后在细胞内释放,同时也支持细胞外应用 | |
PR6113 | LNP FluoGreen Protein Delivery Kit | FluoGreen蛋白质递送纳米颗粒能够有效地在细胞内递送蛋白质,确保它们在摄取后在细胞内释放,同时也支持细胞外应用。FluoGreen蛋白递送纳米颗粒是标记的荧光纳米乳液,很容易被活细胞内化,可以通过各种荧光平台(流式细胞术,微孔板测定,荧光和共聚焦显微镜)在Ex/Em = 495/503 nm下不到两小时内可视化 | |
mRNA递送 | PR6104 | LNP mRNA Delivery Kit | mRNA传递纳米颗粒表现出卓越的功效,确保mRNA的安全传递,同时保持细胞的完整性,从病毒和阳离子转染方法中脱颖而出。它们可以容纳广泛的mRNA大小(900-4,500个核核苷酸),扩大了研究的可能性。 |
PR6114 | LNP FluoGreen mRNA Delivery Kit | FluoGreen mRNA是标记的荧光纳米乳液,确保mRNA的安全传递。在Ex/Em = 495/503 nm处,可以通过多种平台(流式细胞术、微孔板检测、荧光和共聚焦显微镜)观察到强标记的荧光脂质纳米颗粒。 |
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